Traitement de la maladie granulomateuse chronique

Le traitement des patients atteints d'une maladie granulomateuse chronique comprend:

• Prévention des infections par immunisation et exclusion des contacts avec des sources possibles d'infection.
• L'utilisation prophylactique de permanente triméthoprime-sulfaméthoxazole et 5 mg / kg par jour d'agents triméthoprime et antifongiques (itraconazole 200 mg / jour. Par os, mais pas plus de 400 mg / jour.).
• Le plus tôt possible, il se déclenche à fortes doses antibactériennes et antifongiques par voie parentérale en cas de complications infectieuses. La durée du traitement dépend de la sévérité de la maladie et peut aller de plusieurs semaines (avec une lymphadénite purulente) à plusieurs mois (avec des abcès du foie).

Dans le cas de l'aspergillose, une thérapie à long terme avec de l'amphotéricine (de préférence liposomale) a été utilisée à une dose de 1 à 1,5 mg / kg par jour. Cependant, la fréquence de résistance de l'aspergillose à l'amphotéricine reste élevée, de plus, son profil de tolérance est limitant pour l'utilisation du médicament. Par conséquent, ces dernières années, de trouver de plus en plus commun de nouveaux médicaments antifongiques qui ont montré leur activité et de nombreuses études cliniques sur les différents groupes de patients immunodéprimés atteints d'infections fongiques systémiques - voriconazole (du groupe de nouveaux azoles) et caspofungine (du groupe de échinocandines). Dans certains cas, une thérapie combinée avec les deux médicaments est recommandée (par exemple, dans la manifestation d'une infection fongique après TSCC).

Dans nocardia ( Nocardia asteroides ) - de hautes doses de TMP / SMC, avec l'inefficacité - minocycline ou amikacin + IMP. Nocardia brasiliensis - AMK / KL ou amikacine + ceftriaxone.

4. Traitement chirurgical dans l'apparition d'abcès superficiels (lymphadénite purulente) - l'application de cette méthode est considérablement limitée. Dans les abcès du foie et des poumons, dans la plupart des cas, un traitement conservateur avec des doses élevées d'antibiotiques et de médicaments antifongiques est efficace et la dissection chirurgicale s'accompagne souvent d'une suppuration de la plaie postopératoire et de la formation de nouveaux foyers. Dans ce cas, la ponction drainage de l'abcès sous contrôle échographique est possible.
5. L'utilisation de la masse de granulocytes provenant de donneurs stimulés par le G-CSF.
6. L'utilisation de doses élevées de g-interféron {dose adulte de 50 g / m ² p / 3 fois par semaine, pour les enfants: la zone de surface du corps <0,5 m ² à 1,5 mg / kg n / a 3 fois par semaine, avec une surface corporelle> 0,5 m ² -50 mcg / m ² n / c 3 fois par semaine) chez certains patients réduit la fréquence et la gravité des manifestations infectieuses.
7. Lors de la formation des granulomes obturateurs - glucocorticoïdes ainsi que la thérapie antibactérienne.

Transplantation de moelle osseuse / cellules souches hématopoïétiques

Auparavant, la greffe de moelle osseuse (GMO) ou de cellules souches hématopoïétiques (HCT) chez les patients atteints de granulomatose chronique accompagnés de taux suffisamment élevé d'échec. Et souvent, il était en raison du statut insatisfaisant patients prégreffe, en particulier, une infection fongique, qui est connu, avec GVHD, est l'un des principaux lieux de la structure de la mortalité post-transplantation. Cependant, récemment, en raison de l'expansion de l'arsenal de médicaments antifongiques efficaces et de réduire la fréquence des infections fongiques mortelles, ainsi que grâce à la technologie appropriée de développement HCT (cela vaut, par exemple, le nouvel organe, les régimes de conditionnement nonmyeloablative ainsi que l'amélioration de l'typage HLA et, à cet égard, , une plus grande et une application plus efficace de CSH de donneurs non apparentés appariés), les problèmes mortalité associée HCT chez les patients présentant une maladie granulomateuse chronique, en fonction de celui-ci ils peuvent être résolus. Dans de nombreux cas, TSCC devrait être considéré comme une thérapie pour le choix des patients atteints de CGB, ce qui permet d'éliminer la cause même de son apparition. Les meilleurs résultats sont obtenus dans le cas de HSCT d'un donneur apparenté HLA compatible, soit l'âge du patient est associé à un meilleur pronostic (moins de risque d'infection et GVH).

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Thérapie génique

Actuellement, une recherche active est en cours, non seulement expérimentale, mais aussi clinique, qui a montré la possibilité fondamentale d'utiliser la thérapie génique, à la fois avec des formes X-liées et autosomiques récessives de maladie granulomateuse chronique. Des premiers cas de thérapie génique ont été rapportés chez des patients atteints d'une maladie granulomateuse chronique.

Prévision

Au cours des 20 dernières années, le pronostic des patients atteints d'une maladie granulomateuse chronique s'est considérablement amélioré. L'espérance de vie moyenne est de 20-25 ans avec un taux de mortalité de 2-3% par an. Le pronostic pour les patients qui ont eu les premiers symptômes après un an est significativement meilleur que pour ceux avec qui la maladie a commencé dans la première enfance. La mortalité la plus élevée est observée dans la petite enfance. Les causes les plus fréquentes de décès sont les complications infectieuses. Il convient de noter que la maladie granulomateuse chronique est une maladie cliniquement hétérogène dont la gravité varie considérablement. En particulier, cela dépend du type d'héritage de la maladie: il est supposé que les patients ayant des formes liées au chromosome X a priori de la granulomatose chronique ont un plus mauvais par rapport aux patients avec des formes autosomiques récessives, mais les exceptions décrites à cette règle.

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