Essais cliniques en oncologie: pourquoi les patients sont prêts à participer, mais leur en donnent rarement l'occasion

Aux États-Unis, la plupart des gens sont favorables à la participation aux essais cliniques sur le cancer, et lorsqu'un médecin le suggère, plus de la moitié des patients acceptent. Mais seulement 7 à 8 % des adultes participent effectivement aux essais, le plus souvent parce qu'il n'existe tout simplement pas de protocole adapté dans leur établissement, et s'il existe, des critères stricts limitent le nombre de participants à environ un quart. Le message est simple et percutant: l'enjeu principal est l'accès, et non la « réticence » des patients, et encore moins leur « méfiance ».

Vous trouverez ci-dessous une analyse d’un commentaire récent dans JAMA Network Open (Joseph M. Unger, 2025): qu’est-ce qui l’empêche exactement, pourquoi c’est injuste et inefficace, et que peut-on faire maintenant.

Pourquoi la participation est si importante

Les essais cliniques constituent un pont entre la science de laboratoire et la médecine. La recherche d'aujourd'hui constitue la norme de soins de demain. Ce point est particulièrement sensible en oncologie: de nouveaux médicaments et associations apparaissent rapidement, mais il faut du temps pour qu'ils atteignent les cliniques « habituelles ». La participation offre au patient:

• accès aux dernières approches sous la supervision d'une équipe d'experts,
• un suivi strict et une supervision structurée,
• une chance d’influencer le traitement des futurs patients.

Et plus l’ensemble est représentatif, plus les médecins seront en confiance pour appliquer les résultats à tous les groupes de patients, indépendamment de leur race, de leurs revenus ou de leur lieu de résidence.

Là où 90 % des participants potentiels se perdent

Les analyses des dernières années dressent le même tableau:

1. Aucun protocole disponible sur place
Pour environ 56 % des patients, il n'existe tout simplement pas de test adapté disponible dans leur hôpital. Il ne s'agit pas d'un « refus » du patient, mais d'une absence totale de possibilité d'engager une conversation.

2. Critères de sélection stricts
Parmi ceux qui ont un protocole, environ 22 à 23 % ne sont pas admissibles (en raison de l'âge, de maladies concomitantes, de thérapies antérieures, de valeurs de laboratoire, etc.). C'est le deuxième « filtre » qui élimine un quart.

3. Et s'ils parlent, les gens sont d'accord
Lorsqu'un médecin propose réellement de participer, 55 à 61 % des patients sont d'accord. Et cela est vrai pour tous les groupes raciaux et ethniques: aucune différence dans la volonté de participer n'a été constatée dans les données actuelles entre les patients noirs, blancs, hispaniques et asiatiques.
L'idée selon laquelle « les patients issus de minorités ne veulent pas participer à la recherche parce qu'ils ne leur font pas confiance » est donc un mythe. Une réponse beaucoup plus vraie est qu'ils sont moins susceptibles d'être proposés parce que les grands essais industriels sont physiquement situés dans de grands centres universitaires, loin et mal situés, et qu'il n'y a pas d'accès « local ».

Pourquoi est-ce aussi une question de justice?

L'écart de survie au cancer du sein entre les femmes noires et blanches aux États-Unis est un constat tenace. Si les essais cliniques sont la voie d'accès aux traitements de pointe, alors l'inégalité d'accès signifie une inégalité des chances d'obtenir de meilleurs traitements aujourd'hui, et pas seulement « un jour ». L'inclusion des femmes dans les programmes de traitement n'est pas seulement une question de « science »; c'est une question d'égalité des chances dans la vie.

Goulots d'étranglement du système - et que faire à leur sujet

Voici les leviers spécifiques qui fonctionnent (et qui sont déjà partiellement mis en œuvre dans les pays et les centres):

1) Élargir la géographie de la recherche

• Partenariats entre centres universitaires et cliniques régionales/hospitalières.
• Protocoles réseau: un centre de recherche, de nombreux « rayons » — les satellites.
• Éléments « décentralisés »: visites à domicile, infirmières mobiles, prélèvements dans un laboratoire local.

2) Adoucir et « humaniser » les critères

• Révision des exclusions « automatiques » (créatinine légèrement diminuée, maladie concomitante contrôlée, VIH avec charge virale supprimée, etc.).
• Inclusion des personnes âgées, des personnes présentant des comorbidités – celles qui sont effectivement rencontrées en clinique.

3) Rendre la participation logistiquement possible

• Transport, stationnement, garde d'enfants, compensation du temps.
• Visites flexibles (soir/week-end), télémédecine pour les consultations.
• Des navigateurs (navigateurs patients) qui vous aident à parcourir tout le parcours.

4) Supprimer les barrières financières cachées

• Couverture transparente des frais de soins courants par l'assurance.
• Une compensation claire pour les dépenses imprévues du participant.

5) Parlez la langue du patient

• Matériel et consentement en langage clair et adapté à la culture.
• Le rôle de la communauté: leaders d’opinion, associations de patients, histoires réelles de participants.

6) Rendre les tests plus « réalistes »

• Conception pragmatique (minimum de visites et de procédures inutiles).
• Utilisation de registres électroniques et randomisation « au fil de l'eau » (essais basés sur des registres).
• Résultats cliniques réels (qualité de vie, délai jusqu’à la prochaine ligne), pas seulement des substituts.

« Et si les gens n’y allaient toujours pas? » — Ils y vont!

Deux faits essentiels à retenir:

• Les patients sont prêts. Si un médecin le propose, plus de la moitié l'accepte.
• La volonté de participer est suffisante pour tous les groupes. L'écart de recrutement dans les études industrielles « pivots » (par exemple, la part de participants noirs est d'environ 3 %, contre une prévision d'environ 14 %) s'explique par la structure d'accès, et non par la « réticence ».

Ce que cela signifie pour le patient et sa famille – étapes pratiques

• Demandez directement à votre médecin s’il existe des tests disponibles pour vous (localement et dans des centres à proximité).
• Demandez à contacter le coordonnateur de recherche ou le navigateur.
• Renseignez-vous sur les dépenses remboursées et sur la manière d'organiser les transports/visites télévisées.
• Si les critères semblent « à la limite », demandez à votre médecin de vérifier la version mise à jour du protocole: les critères sont souvent assouplis lors du recrutement.
• Vérifiez auprès de registres réputés (par l’intermédiaire de votre médecin): il existe parfois des études observationnelles moins gourmandes en ressources ou des études avec des visites peu fréquentes.

Vue d'ensemble: comment démarrer un cercle vertueux

Inclusivité → plus de confiance → plus grande participation → résultats plus rapides et plus précis → traitements accessibles et efficaces → confiance encore plus grande. Ce cycle fonctionne déjà lorsque le système est reconstruit pour répondre aux besoins du patient, et non l'inverse.

En bref: le principal obstacle est le manque d’opportunités. Offrez une réelle opportunité aux patients, et ils la saisiront généralement. Il appartient donc aux médecins, aux administrateurs, aux promoteurs et aux autorités de réglementation d’élargir l’accès, de simplifier le parcours et de rendre la participation pratique et sûre pour un large éventail de personnes. C’est ainsi que nous pourrons accéder plus rapidement à de nouveaux traitements éprouvés, pour tous.