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La FDA approuve une nouvelle thérapie pour les patients atteints de gliome pour la première fois depuis des décennies
Dernière revue: 02.07.2025
Le vorasidenib a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les patients atteints de gliomes de grade 2 avec mutations IDH1 ou IDH2.
D'après les données de l'essai clinique INDIGO, un essai clinique mondial de phase III, randomisé et en double aveugle, le vorasidenib a plus que doublé la survie sans progression et retardé le recours à la radiothérapie et à la chimiothérapie chez les patients atteints d'un gliome de grade 2 muté IDH après une résection tumorale. INDIGO était le premier essai clinique de phase III d'une thérapie ciblée pour le gliome muté IDH.
« L'étude INDIGO montre que les inhibiteurs de l'IDH pourraient être efficaces dans les gliomes de bas grade porteurs d'une mutation de l'IDH », explique le Dr Patrick Wen, directeur du Centre de neuro-oncologie du Dana-Farber Cancer Institute et l'un des trois présidents de l'étude. « Le dernier médicament approuvé pour les gliomes de bas grade date de 1999; il s'agirait donc du premier nouveau médicament depuis longtemps. »
Les gliomes de grade 2 sont des tumeurs cérébrales incurables. Des mutations du gène IDH sont présentes dans la grande majorité des gliomes de bas grade.
L'un des principaux avantages du traitement par vorasidénib est qu'il peut retarder le recours à la radiothérapie et à la chimiothérapie. Le traitement actuel comprend une intervention chirurgicale suivie d'une radiothérapie et d'une chimiothérapie. La radiothérapie et la chimiothérapie sont des traitements efficaces, mais après de nombreuses années de traitement, les patients commencent à présenter des signes de dysfonctionnement cognitif, typiques des personnes beaucoup plus âgées.
« Ces patients sont souvent jeunes, entre 30 et 40 ans. Mais 10 à 20 ans plus tard, même si leur tumeur évolue favorablement, ils présentent souvent des signes de démence après une radiothérapie et une chimiothérapie », explique Wen. « Si ce médicament peut retarder le début de ces traitements, il peut retarder les troubles cognitifs et préserver la qualité de vie des patients. »
L'étude INDIGO a inclus 331 patients atteints de gliomes de grade 2 avec mutation IDH, qui ont subi une intervention chirurgicale pour retirer la tumeur. Les patients inclus dans l'étude n'ont pas nécessité de radiothérapie ni de chimiothérapie immédiate et étaient en période de suivi. Durant cette période, ils ont été randomisés pour recevoir du vorasidénib ou un placebo.
Les patients sous vorasidénib ont présenté une survie médiane sans progression de 27,7 mois, contre 11,1 mois pour les patients sous placebo. Le délai avant le traitement suivant était de 17,8 mois pour les patients sous placebo.
Chez les patients traités par vorasidenib, la médiane n'a pas été déterminée au moment de la dernière analyse, car seulement 11,3 % d'entre eux étaient passés au traitement suivant jusqu'à présent. Le médicament présentait également un profil de sécurité gérable.
« L'étude n'a révélé aucune différence de qualité de vie par rapport au placebo », explique Wen. « La tolérance est importante, car il s'agit d'un médicament que nous prévoyons de prendre pendant de nombreuses années. »
Cette autorisation ouvre plusieurs nouvelles options aux patients. Par exemple, Van mène actuellement une étude sur le vorasidenib en association avec l'immunothérapie, et des études associant le vorasidenib à une radiothérapie et une chimiothérapie standard sont prévues.