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Obe-cel démontre une efficacité et une sécurité élevées dans le traitement de la leucémie
Dernière revue: 03.07.2025
Une étude publiée dans le New England Journal of Medicine a démontré que la nouvelle thérapie cellulaire CAR-T, l'obécabtagène autoleucel (obe-cel), était très efficace dans le traitement des patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B (LAL-B) CD19-positive récidivante ou réfractaire. La plupart des patients n'ont pas eu besoin de greffe de cellules souches (GCS) après le traitement.
Principaux résultats de l'étude
- Taux de réponse global: 76,6 % chez 127 patients évaluables.
- Rémission complète: obtenue chez 55,3 % des patients.
- Survie médiane sans événement (SSE): 11,9 mois.
- Survie sans événement à 6 mois: 65,4 %.
- Survie sans événement à 12 mois: 49,5 %.
- Survie globale médiane (SG): 15,6 mois.
- OS à 6 mois: 80,3 %.
- OS à 12 mois: 61,1 %.
Approbation de la FDA et détails de l'étude
Sur la base de ces données, en novembre 2024, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé obe-cel pour le traitement des adultes atteints de LAL-B récidivante ou réfractaire.
L'étude internationale multicentrique FELIX a inclus 127 patients adultes d'âge médian de 47 ans. Avant la perfusion d'obe-cel, les patients ont subi une lymphodéplétion afin de créer un espace libre pour la thérapie par cellules CAR-T.
- Population étudiée: 74 % de Blancs, 12,6 % d’Asiatiques, 1,6 % de Noirs et 11,8 % de race inconnue.
- Toxicité: De faibles niveaux de syndrome de libération de cytokines (SLC) et de neurotoxicité, typiques des thérapies CAR T, ont été observés. Un SLC de grade 3 ou supérieur est survenu chez trois patients et une neurotoxicité est survenue chez neuf.
Résultats et efficacité à long terme
Parmi les 99 patients ayant répondu à l'obe-cel, seuls 18 ont subi une transplantation de cellules souches, mais aucune différence en termes de survie sans événement (EFS) ou de survie globale (OS) n'a été constatée entre ce groupe et les patients sans SCT, confirmant la durabilité de la réponse au traitement.
- Élimination de la maladie résiduelle minimale (MRM):
- 68 patients à haut risque (plus de 5 % de blastes dans la moelle osseuse) ont obtenu une rémission complète.
- 58 des 62 patients pour lesquels des données MRD étaient disponibles sont devenus MRD-négatifs après la perfusion d'obe-cel.
Conclusions et applications futures
L'étude montre qu'Obe-cel offre une efficacité puissante et durable dans le traitement de la LAL-B avec une toxicité minimale. Une prochaine présentation lors du congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) mettra en évidence la corrélation entre la profondeur de la rémission MRD-négative et les résultats cliniques.
« Ces résultats confirment qu'obe-cel devient la norme de soins pour les patients atteints de LAL-B récidivante », a déclaré le professeur Elias Jabbour, chercheur principal de l'étude aux États-Unis.
Implications pour la pratique clinique
L'obécabtagène autoleucel ouvre de nouvelles options aux patients disposant d'options de traitement limitées, améliorant leur qualité de vie et leur durée de vie.