Une pompe cardiaque implantable offre un espoir aux enfants en attente d'une transplantation cardiaque

Une petite pompe cardiaque implantable qui pourrait aider les enfants à attendre à la maison une transplantation cardiaque plutôt qu'à l'hôpital a montré de bons résultats lors d'un essai clinique de première phase.

Cette pompe, un nouveau type de dispositif d'assistance ventriculaire (ATV), est fixée chirurgicalement au cœur pour améliorer sa fonction de pompage sanguin chez les personnes souffrant d'insuffisance cardiaque, ce qui permet de gagner du temps pour trouver un cœur donneur. Cette nouvelle pompe pourrait combler une lacune importante dans les soins de transplantation cardiaque pédiatrique.

Dans une étude évaluant les capacités de sept enfants ayant reçu une nouvelle pompe pour soutenir leur cœur affaibli, six ont finalement bénéficié d'une transplantation cardiaque, et le cœur d'un enfant s'est rétabli, rendant la transplantation inutile. Les résultats ont été publiés dans le Journal of Heart and Lung Transplantation. L'étude a été menée par la Stanford School of Medicine et a impliqué plusieurs centres médicaux aux États-Unis.

Si les premiers résultats d'une étude plus vaste sur le dispositif sont confirmés, l'attente d'une transplantation cardiaque pourrait être facilitée pour les jeunes enfants et leurs familles. La nouvelle pompe, appelée dispositif d'assistance ventriculaire Jarvik 2015, est légèrement plus grande qu'une pile AA et peut être implantée chez des enfants pesant dès 8,2 kg. Grâce à la pompe implantée, les enfants peuvent vaquer à leurs activités habituelles en attendant une transplantation cardiaque.

En revanche, le seul dispositif d'assistance ventriculaire disponible pour les jeunes enfants souffrant d'insuffisance cardiaque, une pompe appelée « Cœur de Berlin », n'est pas implanté; elle a la taille d'une grande valise. Elle pèse entre 27 et 90 kg, selon le modèle, et est fixée à l'enfant à l'aide de deux canules presque aussi grandes que des tuyaux d'arrosage.

Le cœur de Berlin présente également un risque assez élevé d'accident vasculaire cérébral et nécessite une hospitalisation dans la plupart des cas. Les enfants passent donc souvent des mois à l'hôpital en attente d'un cœur de donneur. Par conséquent, la charge de travail des enfants en attente d'une transplantation cardiaque est bien plus lourde que celle des adultes porteurs d'une pompe cardiaque, qui sortent généralement de l'hôpital avec des diagnostics similaires.

« Bien que nous soyons extrêmement reconnaissants pour le Berlin Heart, un dispositif qui sauve des vies, les dispositifs d'assistance ventriculaire pour adultes s'améliorent chaque décennie, et en pédiatrie, nous utilisons une technologie des années 1960 », a déclaré le Dr Christopher Almond, auteur principal de l'étude, cardiologue pédiatrique et professeur de pédiatrie à la Stanford School of Medicine.

Les dispositifs d'assistance ventriculaire implantables sont disponibles pour les adultes depuis plus de 40 ans, souligne Almond. Non seulement ces dispositifs s'insèrent dans la poitrine des patients, mais ils sont également plus sûrs et plus faciles à utiliser que des dispositifs externes comme le Berlin Heart. Les patients peuvent ainsi vivre chez eux, aller au travail ou à l'école, et se promener et faire du vélo.

Le retard technologique en pédiatrie constitue un problème pour les autres dispositifs conçus pour aider les enfants atteints de maladies cardiaques, et pour la pédiatrie en général, souligne Almond. « Il existe une énorme disparité entre les technologies médicales disponibles pour les enfants et les adultes, ce qui constitue un problème de santé publique important que les marchés tentent de résoudre, car des maladies comme l'insuffisance cardiaque sont rares chez les enfants », explique-t-il.

L'auteur principal de l'étude est le Dr William Male, président du département de cardiologie au Children's Healthcare d'Atlanta.

Les enfants ayant besoin d'une transplantation cardiaque sont bien moins nombreux que les adultes, ce qui laisse peu d'intérêt aux entreprises médicales pour développer une pompe miniaturisée pour les enfants. Cependant, l'absence d'un petit dispositif d'assistance ventriculaire pour les enfants met à rude épreuve le système médical, car les enfants confiés au Berlin Heart engendrent des frais médicaux importants et peuvent occuper des lits d'hôpital dans des unités de soins cardiovasculaires spécialisées pendant des mois, réduisant potentiellement la disponibilité de ces lits pour d'autres patients.

Des premiers résultats prometteurs

L'essai Jarvik de 2015 sur le dispositif d'assistance ventriculaire a inclus sept enfants atteints d'insuffisance cardiaque systolique. Cette affection touche le ventricule gauche, la plus grande cavité de pompage du cœur, qui pompe le sang du cœur vers le reste du corps. Chez six enfants, l'insuffisance cardiaque systolique était due à une cardiomyopathie dilatée, caractérisée par une hypertrophie et un affaiblissement du muscle cardiaque, empêchant ainsi le pompage sanguin. Le cœur d'un enfant était affaibli par un bloc cardiaque complet (défaillance électrique du cœur) dû à un lupus, une maladie auto-immune. Tous les enfants participant à l'essai étaient sur liste d'attente pour une transplantation cardiaque.

Chaque enfant a reçu un dispositif Jarvik 2015 implanté chirurgicalement dans le ventricule gauche, la plus grande cavité de pompage du cœur. Parallèlement, chacun a reçu un traitement pour prévenir la formation de caillots sanguins et réduire le risque d'accident vasculaire cérébral. Les enfants étaient âgés de 8 mois à 7 ans lors de l'insertion des pompes et pesaient entre 8 et 20 kg. La pompe peut être utilisée jusqu'à 30 kg.

Si la nouvelle pompe est approuvée par les autorités réglementaires médicales, les médecins estiment qu’environ 200 à 400 enfants dans le monde pourraient chaque année être candidats à son utilisation.

L'essai visait à déterminer si la pompe pouvait soutenir les patients pendant au moins 30 jours sans interruption de fonctionnement ni provoquer d' accident vasculaire cérébral grave. Les chercheurs ont également recueilli des données préliminaires sur l'innocuité et l'efficacité afin de concevoir un essai clinique de plus grande envergure, en vue d'une éventuelle approbation par la Food and Drug Administration (FDA).

Bien que la pompe ait été initialement conçue pour permettre aux enfants d'attendre à domicile une transplantation cardiaque, lors de leur participation à un essai clinique, les participants sont restés à l'hôpital en observation jusqu'à leur transplantation ou leur rétablissement. Les chercheurs ont surveillé leur tension artérielle, un indicateur de leur risque de caillots sanguins et d'accident vasculaire cérébral; mesuré leur taux d'hémoglobine pour vérifier si les pompes détruisaient les globules rouges; et surveillé l'apparition d'autres complications.

La durée moyenne d'utilisation de la pompe par les enfants était de 149 jours. Six enfants ont subi une transplantation cardiaque et un enfant s'est rétabli.

Plusieurs enfants ont présenté des complications avec la nouvelle pompe. Un enfant dont le cœur s'était rétabli a subi un accident vasculaire cérébral ischémique (caillot sanguin) lorsque son cœur est devenu suffisamment fort pour concurrencer la pompe. La pompe a été retirée, et l'enfant a continué à se rétablir et était encore en vie un an plus tard. Un autre patient a présenté une insuffisance cardiaque droite et a été placé sous pompe Berlin Heart en attendant une transplantation.

Pour la plupart des patients, les complications étaient gérables et généralement conformes à ce que les médecins attendent lorsqu’un enfant est connecté à la pompe Berlin Heart.

Les questionnaires sur la qualité de vie ont montré que la plupart des enfants n'étaient pas gênés par l'appareil, ne ressentaient aucune douleur et pouvaient participer à la plupart des activités ludiques. Une famille a indiqué que leur enfant, équipé de la pompe, conservait une mobilité bien supérieure à celle de son frère aîné, auparavant équipé d'une pompe Berlin Heart.

Essai plus vaste prévu. Les National Institutes of Health ont accordé un financement pour un essai élargi qui permettra aux chercheurs de tester plus avant l'utilité de la nouvelle pompe et de recueillir des données à soumettre à la FDA pour approbation. La prochaine phase de l'étude commence maintenant; les chercheurs prévoient d'inscrire le premier patient d'ici fin 2024. L'équipe de recherche prévoit d'inscrire 22 participants dans 14 centres médicaux aux États-Unis et deux sites en Europe.

« Nous sommes impatients de commencer la prochaine phase de l'étude », a déclaré Almond. « Nous avons surmonté de nombreux défis pour en arriver là, et il est encourageant de savoir qu'il pourrait exister de meilleures options pour les enfants atteints d'insuffisance cardiaque terminale qui ont besoin d'une pompe faisant office de passerelle vers la transplantation. »